Prima infusione in Piemonte di CAR-T su paziente di 25 anni affetta da Leucemia linfoblastica acuta

All'ospedale Regina Margherita di Torino è stata effettuata la prima infusione in Piemonte di CAR-T su una giovane paziente affetta da Leucemia linfoblastica acuta.

Per la prima volta in Piemonte

Nei giorni scorsi, la giovane di 25 anni, affetta da una forma di Leucemia Linfoblastica Acuta, refrattaria alla chemioterapia, è stata sottoposta a terapia con CAR-T (Tisagenlecleucel), nel reparto di Oncoematologia pediatrica dell’ospedale Infantile Regina Margherita della Città della Salute di Torino.

Cos'è il CAR-T

Il Tisagenlecleucel è uno dei primi farmaci ottenuti mediante la trasformazione in vitro di linfociti T del paziente stesso, al fine di esprimere un particolare costrutto molecolare, denonimato Chimeric Antigen Receptor (CAR), che rende queste cellule in grado di riconoscere ed eliminare selettivamente le cellule neoplastiche. Nel 2019 l’Agenzia Italiana per il Farmaco, sulla base dei risultati dello studio Eliana, pubblicato sul New England Journal of Medicine nel 2018, lo ha autorizzato per il trattamento di alcune forme recidivate e/o refrattarie di Leucemia Linfoblastica Acuta nella popolazione sino ai 25 anni di età. Si tratta di un farmaco caratterizzato da promettenti risultati in termini di efficacia ma che in relazione alla complessità degli effetti secondari che è in grado di determinare necessita di essere somministrato in Centri ad elevata specializzazione.

Creato un team apposta per offrire questa terapia

La possibilità di poter avviare tale programma in Oncoematologia pediatrica nasce dalla volontà del suo Direttore, la professoressa Franca Fagioli dell’Università degli Studi di Torino, direttore del Programma Trapianti Metropolitano di Torino (CTMT), di poter offrire anche sul territorio piemontese questa possibilità terapeutica, arricchendo la ventennale esperienza maturata nel campo del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche anche delle sue più recenti evoluzioni, quali appunto la terapia con Tisagenlecleucel.  Per fare questo è stato necessario creare all’interno dell'ospedale un apposito team di specialisti con specifiche competenze nella gestione di questo farmaco composto da medici oncoematologi, medici consulenti, infermieri, dirigenti biologi, farmacisti, specialisti in aferesi e medicina trasfusionale, data managers e study coordinators, che hanno operato in stretta connessione per arrivare alla somministrazione del farmaco. Un ruolo fondamentale è stato anche svolto dalla Direzione aziendale della Città della Salute di Torino diretta dal Commissario dottor Giovanni La Valle), che ha istituito di concerto con il dottor Francesco Cattel (Direttore della Farmacia aziendale) un organo aziendale denominato CAR-T team finalizzato alla organizzazione ed all’armonizzazione del percorso terapeutico di tutti i pazienti sottoposti a questa terapia all’interno dell’Azienda.

La risposta della paziente

La paziente, inizialmente seguita presso l'Ematologia dell'ospedale Molinette dalla dottoressa Ernesta Audisio e dal dottor Alessandro Busca, è stata presa in carico dal team della prof.ssa Fagioli, composto tra gli altri da Elena Vassallo, Nicoletta Bertorello, Francesco Saglio ed Ivana Ferrero, che hanno seguito le ultime fasi della terapia fino alla somministrazione del farmaco. Attualmente la paziente è ricoverata al Centro Trapianti dell’ospedale Infantile Regina Margherita in buone condizioni generali per il monitoraggio delle possibili tossicità del trattamento praticato. I primi esiti della terapia saranno valutabili tra circa un mese, ma ovviamente per determinarne la riuscita complessiva occorrerà attendere un adeguato follow up pluriennale.

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